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今日，CSL Behring宣布，美国FDA已接受该公司为在研基因疗法etranacogene dezaparvovec递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗血友病B成人患者。FDA同时授予这一BLA优先审评资格。新闻稿指出，如果获得批准，这将是首款治疗血友病B的基因疗法。
血友病B患者由于编码凝血因子IX（FIX）的基因出现突变，导致FIX缺失或缺陷。Etranacogene dezaparvovec最初由uniQure公司开发，旨在使用AAV5载体递送表达FIX Padua变体的转基因。这种FIX变体比野生型FIX的活性强5-8倍，意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。Etranacogene dezaparvovec已被美国FDA授予突破性疗法认定。这一BLA得到关键性临床试验HOPE-B的支持，试验结果显示，接受一次性基因疗法治疗的患者，在接受治疗18个月后，患者年出血率（ABR）与接受治疗前的导入期相比，降低64%（p=0.0002）。与预防性治疗相比显示出优效性。“FDA授予etranacogene dezaparvovec的BLA优先审评资格，是CSL Behring致力为罕见疾病患者带来创新治疗选择进程上的又一关键里程碑。” CSL Behring血液学研发副总裁Brahm Goldstein博士说，“我们期待与FDA在审评过程中继续合作，与我们的合作伙伴uniQure一起，为血友病B患者提供变革性新治疗选择。”参考资料：
[1] FDA Accepts CSL Behring’s Biologics License Application for Etranacogene Dezaparvovec for Priority Review. Retrieved May 24, 2022, from https://www.cslbehring.com/newsroom/2022/fda-bla-etranacogene-dezaparvovec
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